Una possibile svolta contro il glioblastoma, il tumore cerebrale più aggressivo e letale, arriva da un gruppo di ricerca dell’Università della Virginia. Gli scienziati dell’UVA Cancer Center hanno individuato una piccola molecola capace di bloccare un gene chiave che alimenta la crescita del tumore. Il lavoro è stato finanziato dai National Institutes of Health e dalla Ben & Catherine Ivy Foundation e pubblicato su Science Translational Medicine.
Il team guidato dal ricercatore Hui Li ha dimostrato che la molecola inibisce con successo l’attività del gene nelle cellule e nei modelli animali senza effetti collaterali evidenti. Si tratta ancora di una fase preclinica, quindi lontana dall’uso sui pazienti, ma il meccanismo individuato apre una nuova strada terapeutica in un campo in cui le opzioni restano limitate.
Il glioblastoma è una delle diagnosi oncologiche più dure. La sopravvivenza mediana è di circa 14-16 mesi anche con trattamento. Negli Stati Uniti si registrano oltre 14.000 nuovi casi ogni anno. A livello globale i tumori maligni del sistema nervoso centrale superano i 250.000 nuovi casi annui e il glioblastoma rappresenta la forma più comune e aggressiva negli adulti. In Italia i tumori del sistema nervoso centrale causano circa 6.000 nuove diagnosi l’anno. Il glioblastoma costituisce quasi la metà dei tumori cerebrali maligni dell’adulto, con un’incidenza stimata di 3-4 casi ogni 100.000 abitanti. La sopravvivenza a 5 anni resta inferiore al 10 per cento nonostante chirurgia, radioterapia e chemioterapia. Il tumore infiltra il tessuto cerebrale e rende impossibile una rimozione completa. Le terapie disponibili possono estendere la vita di pochi mesi e spesso incidono pesantemente sulla qualità della vita.
Nel 2020 il gruppo di Li ha identificato l’oncogene AVIL come motore della malattia. Questo gene, normalmente coinvolto nella struttura cellulare, quando è iperattivato favorisce la trasformazione tumorale. La proteina prodotta da AVIL è quasi assente nel cervello sano e molto presente nel glioblastoma, una caratteristica che la rende un bersaglio terapeutico ideale. Attraverso screening ad alto rendimento i ricercatori hanno testato migliaia di composti fino a individuare una molecola capace di colpire selettivamente le cellule tumorali e attraversare la barriera ematoencefalica, una delle principali difficoltà nello sviluppo di farmaci neurologici. In prospettiva potrebbe diventare anche una terapia orale.
Servono ulteriori studi per verificarne la sicurezza sull’uomo e ottimizzarne l’efficacia. I risultati iniziali mostrano però un nuovo meccanismo d’azione che agisce su una vulnerabilità centrale del glioblastoma, una direzione di ricerca che potrebbe cambiare il panorama terapeutico di una malattia che da decenni attende progressi concreti.
